For patients すべては患者さんのために
私たちのストーリーは患者さんから始まります。Jessicaちゃん(仮名)はブラジルで、筋ジストロフィーの一種であるLAMA2-CMDという病気であると診断されました。この病気は筋肉の病気で、体を動かす筋肉や、呼吸をつかさどる横隔膜、心臓の筋肉のすべてが影響を受け、重篤な場合は死に至ります。この全く治療法のない病気に、私たちは遺伝子治療の技術をつかって、世界で初めて、そして唯一の治療薬の開発をしています。患者さんたちに残された時間は刻々と減っていく中で、少しでも早く、少しでもよく効き安全な薬を届けられるように、当社のボストンにある研究チームが開発を続けています。